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三十几年前，美国有个叫亚当的小男孩，得了一种叫做“图雷特氏综合症”的病。这种病又叫“抽动秽语综合症”，得的人很少。在加拿大有一种药对它有效。但是美国没有批准这种药上市，也没有其他有效的药物，亚当的医生就偷偷地从加拿大带药到美国。几次之后，在边境被发现，药物也就被没收了。
亚当的母亲绝望之余给众议员亨利·韦克斯曼打电话求助。从此，韦克斯曼开始关注这些患者人数很少的疾病——被称为“罕见病”或者“孤儿病”。孤儿病有很多，但是每一种的患者人数都很少。按照美国后来的定义，孤儿病就是在美国人群中患者少于20万的疾病。
在FDA实施严格新药申请制度之后，开发一种药物所需要的时间和投资都极为庞大。即使开发出了对孤儿病有效的药物，销量也会很小，制药公司很难有利可图。而它们的开发成本与周期却跟那些销量大的药物一样，医药公司自然也就没有兴趣。这对于商人来说，自然是无可厚非。而患者，如果得了孤儿病，也就只能自认倒霉了。
韦克斯曼开了一个非正式的听证会，亚当现身说法，做了非常感人的演说。但孤儿病还是没有引起关注。幸运的是，《洛杉矶时报》做了报道，而演员杰克·克卢格曼正好看到了。他当时在制作电视系列剧《验尸官昆西》，就在两集中突出表现了孤儿病这个话题。电视的影响力果然巨大，孤儿病终于引起了公众的注意。许多观众给克卢格曼写信，询问能为孤儿病做点什么。
1981年，韦克斯曼起草了《孤儿药物法案》，用经济利益来刺激医药行业开发孤儿药物。在随后的听证会中，克卢格曼和许多孤儿病人以及医药行业代表出席。随着大量的媒体报道，这个孤儿病以及这个法案得到了前所未有的关注。
1982年，众议员通过了韦克斯曼的法案。不过，韦克斯曼的法案没有在参议院获得相应的支持。听说这个消息之后，克卢格曼在新一集的《验尸官昆西》中，邀请了500名孤儿病人助阵。在那一集电视播出之后不久，该法案终于在参议院也获得了通过。
根据韦克斯曼的调查，医药行业不愿意投资孤儿药物的原因是投资大而受益小。但如果为了减少开发成本而降低“安全和有效”的审查要求，显然也不是好的解决办法。《孤儿药物法案》通过三条措施来刺激医药行业的积极性：在开发孤儿药物时可以从政府得到资助；孤儿药物开发费用的50%可以用于抵税；一种孤儿药物被批准之后的7年之中，FDA不会批准类似用途的药物。普通药物的专利保护只是不批准相同化学成分的药物，但是会批准相同用途但是化学成分不同的药物。对孤儿药物的这个保护条款相当于7年的“市场独占权”，对制药公司也就有了很大的吸引力。
不过其中的抵税优惠会减少政府收入，管理部门并不愿意接受。有消息说当政的里根总统打算否决这个法案。社会活动家们纷纷行动，在主要媒体上刊登整版广告，呼吁里根批准法案。1983年，《孤儿药物法案》终于成为法律。
这个法案后来还进行过一些修正，比较重要的是1985年的一条。原法案中规定7年市场保护只授予没有获得专利的孤儿药物。后来发现，许多孤儿药物会获得专利，但是在上市不久专利就过期了。1985年修订为即使专利过期，7年的“市场独占”权依然有效。
一般认为这是一个成功的法案。在该法案之前，美国市场上治疗孤儿病的药物不过几十种，而完全由制药公司投资开发的只有10种左右。该法案通过的20余年，美国登记的孤儿药物有一两千种，获得批准的也有两三百种。不过也有分析人士认为，这些数字存在统计标准的误差，法案的作用被夸大了。
更重要的是，这个法案还存在着一些被滥用的机会。有的药物对不止一种孤儿病有效，实际销量也不小，但是同样可以获得孤儿药物资格。比如说一种药获得了卵巢癌的孤儿药物资格，还可能因为对其他癌症有效而获得其他癌症的孤儿药物资格。也有的药物虽然销量不大，但是因为市场独占，可以把价格定得很高，制药公司的收益远远大于研发投资。比如生长激素，每个病人的花销在1万——3万美元之间，年销售额高接近2亿美元，而实际研发费用只有两三千万。还有一些病发现初期是孤儿病，后来人数越来越多，其实不再满足“孤儿标准”，最典型的就是艾滋病。
《孤儿药物法案》以及此后的一些修正，使得医药公司从中获得的好处越来越多。韦克斯曼对此很关注。1990年，他提出了又一个修正案，主要包括两项措施。一项是“分享独占权”，就是如果一个公司证明他们同时开发了某种孤儿药物，那么将会和获得批准的那个公司分享“市场独占权”。这样会有不止一家公司生产某种孤儿药物，通过竞争来降低药价。另一项是，一种孤儿药物上市3年之后，FDA重新评估该病是否满足“孤儿病”的条件。如果患者人数已经超过20万，则取消孤儿药物资格，各种优惠措施也随之取消。
应该说这两条措施都有很好的针对性，在参众两院也获得了一致通过。不过，它会显著地影响到医药行业的利益。当政的布什总统认为这个修正会降低医药公司开发孤儿药物的积极性，最后否决了这项提案。韦克斯曼后来还提出过另一些修订提案，甚至没有在国会得到表决。
公共决策的制定，必然是消费者、行业和政府互相妥协平衡的结果。解决了一个问题，又会出现其他问题。法规的制定与修订，就是在不断出现的问题中，平衡各方利益的过程。实际上，如果只顾及任何一方面的利益，必然使整个行业失去平衡，最后每个方面都受损。《孤儿药物法案》并没有完美地解决孤儿病人的问题。制药公司从中获得了很多不合理的利益，而病人也要付出不合理的高价。不过，相对于此法案生效之前孤儿病无药可用的局面，它的积极作用还是显著的。
